2. tipa cukura diabēts, aptaukošanās drīz var tikt mainīta, izmantojot gēnu terapiju
Jauni pētījumi liecina, ka gēnu terapija var pilnībā novērst grauzēju 2. tipa diabēta un aptaukošanās marķierus.
Diabēta izplatība vai kopējais esošo gadījumu skaits pieaug ASV un visā pasaulē.
Saskaņā ar jaunākajām aplēsēm 2015. gadā diabēts bija vairāk nekā 30 miljoniem ASV pieaugušo.
Lai gan pēdējos gados to skaits ir bijis nemainīgs, bērnu un pusaudžu jaunatklāto gadījumu skaits ir strauji pieaudzis.
Visā pasaulē situācija ir vēl satraucošāka; laikposmā no 1980. līdz 2014. gadam cilvēku ar cukura diabētu skaits gandrīz četrkāršojās, liecina Pasaules Veselības organizācijas (PVO) dati.
Tagad jaunie pētījumi rada ļoti nepieciešamas cerības izārstēt šo vielmaiņas traucējumu. Zinātnieki, ko vadīja Barselonas Universitātes (UAB) profesore Fatima Boša, Katalonijā (Spānija), veiksmīgi novērsa grauzēju traucējumus.
Prof. Bošs un viņas kolēģi to panāca, izmantojot gēnu terapiju - paņēmienu, kas šūnās ievada jaunu ģenētisko materiālu, lai radītu labvēlīgas olbaltumvielas vai kompensētu nepareizi funkcionējošu gēnu sekas.
Secinājumi tika publicēti žurnālā EMBO molekulārā medicīna.
Izmantojot FGF21 gēns, lai mainītu diabētu
Prof. Bosch un komanda izstrādāja divus aptaukošanās un 2. tipa cukura diabēta peles modeļus. Vienu izraisīja diēta, bet otru - ģenētiski modificēja.
Izmantojot ar transportēšanu saistītu adeno vīrusu vektoru, komanda piegādāja fibroblastu augšanas faktoru 21 (FGF21) gēns.
Šis gēns ir atbildīgs par FGF21 olbaltumvielu kodēšanu, kas tiek uzskatīts par “galveno metabolisma regulatoru”, kas stimulē cukura absorbciju asinīs taukaudos.
Piegādājot šo gēnu, pētnieki stimulēja olbaltumvielu ražošanu, kas grauzējiem izraisīja svara zaudēšanu un pazemināja insulīna rezistenci - galveno 2. tipa diabēta riska faktoru. Turklāt pelēm zaudēja svaru un ārstēšana samazināja taukaudu taukus un iekaisumu.
Grauzēju aknu tauku saturs, iekaisums un fibroze tika pilnībā mainīta, bez blakusparādībām. Savukārt šie uzlabojumi palielināja jutību pret insulīnu.
Šīs labvēlīgās sekas tika novērotas abos peles modeļos. Arī komanda atklāja, ka administrēšana FGF21 veselām pelēm novērsa ar vecumu saistītu svara pieaugumu un noveda pie veselīgas novecošanas.
Gēnu terapija tika izmantota, lai mainītu trīs audu tipus: aknu audus, taukaudus un skeleta muskuļus.
"Tas dod lielu elastību terapijai," skaidro prof. Bošs, "jo tas ļauj mums [mums] katru reizi izvēlēties piemērotākos audus un, ja kāda komplikācija neļauj manipulēt ar kādu no audiem, to var pielietot jebkuram no pārējiem. ”
"Kad audi ražo FGF21 olbaltumvielu un izdala to asinīs, tie tiks izplatīti visā ķermenī," piebilst prof. Bošs.
Pirmā aptaukošanās, insulīna rezistences maiņa
Pētījuma līdzautore un UAB pētniece Klaudija Džambrina skaidro, ka viņu atklājumi ir īpaši nozīmīgi, ņemot vērā, ka "2. tipa diabēta un aptaukošanās izplatība visā pasaulē pieaug satraucoši."
Komanda arī saka, ka piegāde FGF21 kā parastas zāles nedos tādas pašas priekšrocības kā gēnu terapija; pirmkārt, zāles būtu periodiski jālieto, lai iegūtu ilgtermiņa ieguvumus, un, otrkārt, tā toksicitāte būtu augsta.
Gēnu terapijas lietošana tomēr nerada blakusparādības, un pietiek ar vienu ievadīšanu, lai peles dabiski ražotu olbaltumvielu vairākus gadus.
"Šī ir pirmā reize, kad ilgstoši tiek panākta aptaukošanās un insulīna rezistences atgriešanās, vienreiz ievadot gēnu terapiju, dzīvnieku modelī, kas līdzinās cilvēkiem ar aptaukošanos un 2. tipa cukura diabētu."
Pirmā pētījuma autore Veronica Jimenez, UAB pētniece
"Rezultāti parāda, ka tā ir droša un efektīva terapija," viņa piebilst. Nākamie soļi būs "izmēģināt šo terapiju lielākiem dzīvniekiem, pirms pāriet uz klīniskajiem pētījumiem ar pacientiem", atzīmē prof. Bošs.
"[Šajā] terapijā aprakstītā terapija," viņa secina, "ir pamats turpmākajai klīniskajai tulkošanai FGF21 gēnu pārnešana, lai ārstētu 2. tipa cukura diabētu, aptaukošanos un ar to saistītās blakus slimības. ”
