Jauna izmēģinājuma metode varētu atjaunot smadzeņu šūnas Parkinsona slimībā
Klīnisko pētījumu sērijā ir pārbaudīta eksperimentāla Parkinsona slimības ārstēšana, kas izmanto jaunu pieeju: zāļu ievadīšana tieši smadzenēs, izmantojot implantētas ostas. Vadošie pētnieki uzskata, ka tā var būt “izrāviena” neiroloģisko stāvokļu terapeitiskā stratēģija.
Jaunā pētījumu sērijā, kas beidzās ar atklātu pētījumu (kurā dalībnieki zināja, kādu ārstēšanu viņi saņems), zinātnieki ir sākuši pārbaudīt jaunas Parkinsona slimības ārstēšanas un piegādes metodes efektivitāti.
Liela pētnieku grupa no dažādām institūcijām visā Lielbritānijā un Kanādā, tostarp Bristoles universitātē un Kārdifas universitātē Lielbritānijā un Britu Kolumbijas universitātē Vankūverā, Kanādā, izstrādāja un veica pētījumu.
Pētījumā pētnieku mērķis bija atjaunot noārdošās dopamīnu ražojošās smadzeņu šūnas cilvēkiem, kuriem ārstiem bija diagnosticēta Parkinsona slimība.
Tā kā dopamīns ir neirotransmiters, kas palīdz regulēt ķermeņa kustību kontroli un veiklību, traucēta dopamīna ražošana - sakarā ar izmaiņām smadzeņu šūnās, kas to atbrīvo - noved pie motoriskiem simptomiem, kas raksturo Parkinsona slimību.
Pētnieku grupa, kas veic pašreizējo pētījumu, nolēma izmēģināt un atjaunot šīs smadzeņu šūnas, paaugstinot gliālo šūnu līnijas atvasinātā neirotrofiskā faktora (GDNF) līmeni, olbaltumvielu veidu, kas atbalsta neironu veselību.
Pētījuma dokumentā, kurā ziņoti par rezultātiem, kas parādīts Parkinsona slimības žurnāls - zinātnieki paskaidro, ka viņi ne tikai pārbaudīja jaunu terapiju, bet arī novatorisku ievadīšanas metodi - caur ostu, kuru viņi implantēja galvaskausā.
Ļoti uzmundrinoši rezultāti
Sākotnēji pētnieku grupa veica nelielu izmēģinājuma pētījumu, kurā piedalījās seši dalībnieki - visi ar Parkinsona slimību - viņu galvenais mērķis bija noskaidrot, vai jaunā terapeitiskā pieeja ir droša.
Nākamajā posmā dubultmaskētā izmēģinājumā piedalījās vēl 35 Parkinsona slimības dalībnieki, kad ne viņi, ne pētnieki, kuri administrēja terapiju, nezināja, vai katrs nodarbojas ar eksperimentālo ārstēšanu vai ar placebo.
Šis izmēģinājums ilga 9 mēnešus (40 nedēļas), kura laikā puse no pusēm brīvprātīgajiem katru mēnesi ievadīja GDNF infūzijas un ievadīja placebo otrai pusei, kas darbojās kā kontroles kohorta.
Visbeidzot, pētnieki organizēja atklātu izmēģinājumu, balstoties uz iepriekšējo testu rezultātiem. Šajā pētījumā brīvprātīgajiem, kuri iepriekš bija saņēmuši GDNF, šī ārstēšana turpinājās vēl 40 nedēļas.
Tajā pašā laikā tiem, kas iepriekš saņēma placebo, tagad 40 nedēļas bija GDNF. "No 2013. gada oktobra līdz 2016. gada aprīlim visi 41 pacients, kurš pabeidza vecāku pētījumu, tika pārbaudīts par dalību pagarinājuma pētījumā," raksta pētnieki.
Lai saņemtu šo narkotiku, dalībnieki vienojās, ka viņu prasmēs tiek implantēts īpašs ports, kas ļāva narkotiku uzlējumiem sasniegt viņu smadzenes tieši. Pēc implantācijas brīvprātīgie kopumā saņēma vairāk nekā 1000 zāļu infūzijas reizi 4 nedēļās.
Analizējot pirmā 9 mēnešu (40 nedēļu) izmēģinājuma rezultātus, pētnieki neredzēja izmaiņas dalībnieku smadzenēs, kuri bija saņēmuši placebo. Tomēr viņi atzīmēja, ka brīvprātīgajiem, kuri bija saņēmuši GDNF ārstēšanu, putamen - smadzeņu reģions, kas satur dopamīnu ražojošās šūnas, uzlabojās par 100 procentiem.
"Smadzeņu skenēšanas uzlabojuma telpiskais un relatīvais lielums pārsniedz to, kas iepriekš tika novērots Parkinsona slimības ķirurģiski piegādāto augšanas faktora ārstēšanas pētījumu laikā," norāda pētījuma galvenais pētnieks Alans Whone.
"Tas ir daži no vispievilcīgākajiem pierādījumiem, ka mums, iespējams, ir līdzekļi, lai, iespējams, atjaunotu un atjaunotu dopamīna smadzeņu šūnas, kuras pakāpeniski tiek iznīcinātas Parkinsona slimībā," Whone turpina apgalvot.
“Nozīmīgs sasniegums”
Pēc 18 mēnešu vecuma, kad dalībnieki bija ārstējušies GDNF vai nu 9 mēnešus, vai pilnu 18 mēnešu laikā, pētnieki atklāja, ka visi ir sākuši piedzīvot mērenu vai ievērojamu motorisko simptomu uzlabošanos, salīdzinot tos ar savu sniegumu pirms tam izmēģinājumiem. Pētnieki arī secināja, ka ilgstoša GDNF iedarbība bija droša.
Tomēr komanda brīdina, ka atklātā izmēģinājuma beigās simptomu uzlabošanās ziņā nebija būtisku atšķirību starp dalībniekiem, kuri 40 nedēļas (9 mēnešus) bija saņēmuši GDNF, un tiem, kuri to bija saņēmuši dubultā šajā periodā. .
Šī iemesla dēļ pētnieki apgalvo, ka viņiem jāveic turpmāki pētījumi, kuros tiks novērtēts, cik ilgi personai jāsaņem ārstēšana, lai gūtu vislielāko labumu.
Neskatoties uz to, Stīvens Gils, pētījuma līdzautors un inovatīvās zāļu ievadīšanas ierīces dizainers uzsver, ka pašreizējie atklājumi liecina, ka šī jaunā terapija ir absolūti droša un iespējama, un cilvēki to var ievadīt ilgu laiku.
Turklāt viņš atzīmē, ka zāļu ievadīšana tieši smadzeņu zonās, uz kurām viņi vēršas, var mainīt terapeitisko pieeju neiroloģiskiem apstākļiem.
"Šis izmēģinājums ir parādījis, ka mēnešiem vai gadiem mēs varam droši un atkārtoti ievadīt narkotikas tieši pacientu smadzenēs," saka Džils.
"Tas ir nozīmīgs sasniegums mūsu spējā ārstēt neiroloģiskus apstākļus, piemēram, Parkinsona slimību, jo lielākā daļa zāļu, kas varētu darboties, dabiskās aizsargbarjeras dēļ nevar iekļūt no asinsrites smadzenēs."
Stīvens Džils
