Neveiksmīga demences zāle iegūst otro iespēju
Starptautiskais biotehnoloģijas uzņēmums Biogen un Japānas farmācijas uzņēmums Eisai plāno iesniegt Pārtikas un zāļu administrācijas (FDA) apstiprinājumu Alcheimera slimnieku zālēm, kuru rezultāti klīniskajos pētījumos bija atšķirīgi. Vai šīs pretrunīgi vērtētās zāles var piedāvāt jaunu cerību miljoniem cilvēku visā pasaulē?
Visā pasaulē aptuveni 50 miljoni cilvēku dzīvo ar demenci, kuras izplatītākā forma ir Alcheimera slimība.
Pētnieki nepārtraukti izstrādā un testē jaunas zāles, lai mēģinātu palēnināt, mainīt vai vismaz uzlabot šī pašlaik neārstējamā stāvokļa simptomus.
Tomēr daudzas jaunas zāles, kuras zinātnieki izstrādā, tās nekad nepārsniedz klīniskā izmēģinājuma stadiju, jo tās vai nu rada pārāk daudz blakusparādību, vai arī izrādās daudz mazāk efektīvas, nekā cerēja viņu radītāji.
Un tad ir dažas zāles, kas klīniskajos pētījumos pārbauda dažādus rezultātus. Viena no šādām zālēm ir adukanumabs, kuru izstrādāja zinātnieki, kas saistīti ar Biogen, daudznacionālu biotehnoloģijas uzņēmumu, kura galvenā mītne atrodas Kembridžā, MA.
Adukanumabs ir monoklonāla antiviela, kurai paredzēts novērst vai palēnināt neirodeģenerāciju, šī stāvokļa agrīnās stadijās smadzenēs noņemot toksiskas beta-amiloido plāksnes.
Biogen pārbaudīja zāles divos III fāzes klīniskajos pētījumos, taču šī gada martā uzņēmums nolēma pārtraukt testus pirms grafika, pēc neatkarīgas grupas novērtējuma, ka izmēģinājumi, visticamāk, neatbildīs viņu galvenajam mērķim.
Kad tā nolēma izbeigt izmēģinājumus, kuros novērtēja šo daudzsološo jauno medikamentu, uzņēmums zaudēja vairāk nekā 18 miljardus ASV dolāru, ziņo Reuters.
Tomēr tagad Biogen ir paziņojis, ka sadarbībā ar partneri, farmācijas uzņēmumu Eisai, kas atrodas Tokijā, Japānā, viņi ir nolēmuši nākamā gada sākumā iesniegt adukanumabu FDA apstiprināšanai.
Jauna analīze atklāj daudzsološākus rezultātus
Paziņojumā presei Biogen paskaidro, ka viņi pieņēma šo lēmumu pēc tam, kad bija veikuši savu divu klīnisko pētījumu datu kopu analīzi un par secinājumiem konsultējās ar FDA.
“Ar tik postošu slimību, kas ietekmē desmitiem miljonu visā pasaulē, šodienas paziņojums ir patiesi iepriecinošs cīņā pret Alcheimera slimību. Tas ir revolucionāru pētījumu rezultāts un apliecina Biogena stingro apņēmību sekot zinātnei un rīkoties pareizi pacientiem, ”saka Biogen izpilddirektors Mišels Vounatsos.
"Mēs ceram uz iespēju pacientiem piedāvāt pirmo terapiju, lai mazinātu Alcheimera slimības klīnisko lejupslīdi, un šo rezultātu iespējamo ietekmi uz līdzīgām pieejām, kas vērstas uz [beta-amiloidu]."
Mišels Vounatsos
Biogen komanda paskaidro, ka agrākā veltīguma analīze, kas noveda pie divu klīnisko pētījumu pārtraukšanas, faktiski balstījās uz agrāku un mazāku datu kopumu, kurā bija 1748 dalībnieki un kuri bija pabeiguši 18 mēnešus ilgu ārstēšanu ar adukanumabu.
Tagad izmeklētāji beidzot ir analizējuši lielāku datu kopumu no diviem vēlīnā posma pētījumiem, iekļaujot informāciju no 3285 dalībniekiem, no kuriem 2066 bija pabeiguši 18 mēnešu ārstēšanu ar šo narkotiku. Šie dati, pēc Biogena teiktā, stāsta citādi nekā tie, kas iekļauti veltīguma analīzē.
"Šī lielā datu kopa pirmo reizi parāda III fāzes pētījumu, kurā apkopotā [beta-amiloidīda] klīrenss var mazināt Alcheimera slimības klīnisko pasliktināšanos, sniedzot jaunu cerību medicīnas aprindām, pacientiem un viņu ģimenēm," saka Dr. Antons Poršteinsons, kurš bija galvenais izmeklētājs.
"Ir milzīga neapmierināta medicīniska vajadzība, un Alcheimera slimības kopiena ir gaidījusi šo brīdi. Es izsaku atzinību Biogenam, FDA, medicīnas aprindām, kā arī pacientiem un viņu pētījumu partneriem par neatlaidību strādāt, lai šodienas paziņojumu padarītu par realitāti, "viņš piebilst.
Uzņēmums apgalvo, ka plašāks datu kopums norāda, ka vismaz vienā no pētījumiem dalībniekiem, kuri bija saņēmuši lielu adukanumaba devu, domāšanas prasmju samazināšanās bija par 23% mazāka, kā arī citu kognitīvo spēju rādītāju samazināšanās.
Neskatoties uz to, uzņēmums nav precizējis, ko tas nozīmē dalībnieku ikdienas dzīves ziņā un vai zemākie krituma rādītāji faktiski ietekmē dalībnieku spēju uzturēt patstāvīgu dzīvi.
Kaut arī nesenais Biogena paziņojums var dot cilvēkiem ar svaigu Alcheimera nākotnes cerību, daži speciālisti joprojām ir skeptiski par zāļu dzīvotspēju un to, vai tā iegūs FDA apstiprinājumu.
“Ņemot vērā dažādos rezultātus, šādas reģistrācijas dzīvotspēja nav zināma. Mūsuprāt, Biogen nedaudz izmisis pēc izaugsmes virzītājspēkiem […], tāpēc ļoti nepieciešamas izmaiņas stāstījumā, ”komentē RBC Capital Markets vecākais biotehnoloģijas analītiķis Braiens Abrahams.
